1型发作性睡病是一种慢性罕见的神经系统疾病，因大脑里食欲素神经元缺失导致，会损害多种生理功能，对生活各方面可能造成严重影响。目前，现有的标准治疗只能改善部分症状。在日前召开的2025年世界睡眠大会上，武田制药公布了Oveporexton（TAK-861）的两项全球3期双盲对照研究（用安慰剂作对照）数据。Oveporexton用于治疗1型发作性睡病（NT1），有望成为同类首个、正在研究的口服选择性食欲素2型受体激动剂。
总体来看，患者对它的耐受性不错，安全性在各项研究中表现稳定。没有出现和治疗相关的严重不良事件，最常见的不良事件是失眠、尿急和尿频。而Oveporexton 作为一种食欲素激动剂，目的是通过针对潜在的食欲素缺乏问题，全面改善1型发作性睡病的多种临床症状。
“1型发作性睡病会出现白天特别困、猝倒等症状。我们的研究发现，这种病的病因是食欲素缺乏。”主要研究者、大会报告人之一Emmanuel Mignot博士表示，武田制药在临床研究中针对食欲素2型受体开展的相关工作，让Oveporexton的3期研究取得了积极结果，它有望成为首个针对1型发作性睡病潜在病因的食欲素疗法，改变现在的治疗方式。
原标题：《新疗法新数据公布，有望革新1型发作性睡病治疗》
栏目编辑：郜阳 题图上观AI
作者：新民晚报 左妍
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